難病特別対策推進事業は、難病患者のための、相談・支援、入院施設の確保及び在宅療養生活の支援事業です。この事業の実施主体は、都道府県等です。

難病相談・支援センター事業は、難病患者さんの療養上、生活上の悩みや不安等の解消を図るとともに、電話や面接等による相談、患者会などとの交流促進、就労支援などを行っています。
これらは、難病患者等がもつ様々なニーズに対応し、きめ細やかな相談・支援が行えるよう、活動拠点は都道府県ごとに「難病相談・支援センター」の整備を図っています。

重症難病患者入院施設確保事業は、重症難病患者のために身近な入院施設を確保するものです。

そのため都道府県は、概ね二次医療圏ごとに一箇所の協力病院を指定しています。そのうち一箇所は、拠点病院として地域の医療機関間の連携による難病医療体制の整備を図っています。

拠点病院は、難病医療連絡協議会の業務（医療機関との連絡調整、各種相談応需、拠点・協力病院への入院要請、研修会開催)を受託するとともに、連絡窓口を設置し、高度の医療を必要とする患者の受け入れ等の機能を担っています。

協力病院は、入院受け入れ等の機能を担っています。

難病患者地域支援対策推進事業は、以下のことを行います。

在宅の重症難病患者の療養を支援するため、保健所が医療及び福祉関係者の協力を得て、保健・医療・福祉にわたる各種サービスの効果的な提供を行うための計画策定等を行います。

在宅の重症難病患者・家族の精神的負担の軽減を図るため、保健所は保健師、看護師等有資格者及び経験者を派遣して、訪問相談(日常生活の相談応需や情報提供等の援助)を行います。

専門医、看護師、ケースワーカー等で構成された相談班を設置し、都道府県自ら又は適当な団体に委託し、会場を設定して医療相談を実施します。

専門医、主治医、保健師、看護師、理学療法士等による診療班を設置し、都道府県自ら又は適当な団体に委託し、在宅療養患者を訪問して診療、療養指導を実施します。

難病患者の治療・看護・介護を担当する医療者等への支援事業です。

例えば、担当医が診療に際して疑問を抱いた場合等、緊急に厚生労働省が指定する神経難病の専門医と連絡を取れる体制の整備をしています。

それとともに、担当医の要請に応じて、都道府県が専門医を中心とした在宅療養支援チームを派遣することができる体制を整備しています。

難病患者認定適正化事業は、以下のことを行っています。
都道府県の業務である、特定疾患治療研究事業の対象患者の認定業務の効率化を図ることです。

また、臨床調査個人票の内容を特定疾患調査解析システムに入力することにより、難病患者の動向等を全国規模で把握し、難治性疾患克服研究事業を推進しています。